Власти ОАЭ одобрили применение генной терапии Itvisma (onasemnogene abeparvovec) для лечения спинальной мышечной атрофии у детей старше двух лет и взрослых. Решение приняло Управление лекарственных средств ОАЭ (EDE).
Эмираты стали второй страной в мире, разрешившей использование этой терапии для расширенной возрастной группы пациентов, подтвердив статус одного из лидеров по внедрению передовых медицинских технологий.
Препарат воздействует на саму причину СМА — генетический дефект, заменяя повреждённый ген. Клинические данные показали устойчивое улучшение двигательных функций и высокий профиль безопасности.
Решение вписывается в национальную стратегию ОАЭ по развитию современной системы здравоохранения и расширению доступа пациентов к инновационным методам лечения редких заболеваний.